Peut-on guérir le neuroblastome ? Un guide sur le pronostic et le traitement
Le neuroblastome est un cancer rare de l'enfance qui commence dans les cellules nerveuses précoces[^4]. Pour les familles confrontées à ce diagnostic, la question la plus urgente est : peut-on le guérir ? La réponse est souvent oui, mais le chemin vers une guérison est différent pour chaque enfant. La curabilité du neuroblastome dépend entièrement d'un ensemble unique de facteurs, y compris l'âge de l'enfant, la composition génétique du cancer et son extension.
Ce cancer se développe à partir de cellules nerveuses immatures appelées neuroblastes, qui font partie du système nerveux sympathique contrôlant des fonctions telles que le rythme cardiaque et la pression artérielle[^5]. Ces neuroblastes sont laissés en réserve après le développement d'un bébé dans l'utérus. Alors qu'ils se mature normalement ou disparaissent, dans le neuroblastome, ils se développent de manière incontrôlable en une tumeur. Parce que ces cellules se trouvent dans tout le corps, des tumeurs peuvent apparaître dans les glandes surrénales (au-dessus des reins), le cou, la poitrine, l'abdomen ou le pelvis. Comprendre les caractéristiques spécifiques de la tumeur d'un enfant est la première étape critique pour élaborer un plan de traitement réussi.
Diagnostic et détermination du risque
Comme le neuroblastome se comporte si différemment d'un enfant à l'autre, un diagnostic précis est la première étape critique pour déterminer s'il peut être guéri. Ce processus implique non seulement de confirmer la présence du cancer, mais aussi de comprendre son profil de risque spécifique, qui guide chaque décision de traitement.
Étapes diagnostiques clés
Le parcours diagnostique commence par des tests simples et des imageries avancées. Les médecins analysent le sang et l'urine pour des substances spécifiques, appelées catécholamines, produites par les cellules de neuroblastome ; des niveaux élevés peuvent être un indicateur fort de la maladie. Dans le même temps, des examens d'imagerie comme une échographie, un CT ou un IRM fournissent une image détaillée de la taille et de la localisation de la tumeur primaire.
Pour confirmer le diagnostic et voir si le cancer s'est propagé, un chirurgien effectue une biopsie pour enlever un petit morceau de la tumeur à examiner. Un pathologiste étudie le tissu pour identifier les cellules cancéreuses et évaluer leur agressivité. Pour vérifier la propagation (métastase), les médecins utilisent une scintigraphie MIBG spécialisée, où un traceur radioactif sûr est absorbé par les cellules de neuroblastome, les rendant visibles partout dans le corps. Une biopsie de la moelle osseuse est également essentielle, car la moelle est un site commun de métastase.
Comment le risque est déterminé
Toutes les données diagnostiques sont combinées pour classer le neuroblastome en groupe à faible, intermédiaire ou haut risque. Ce niveau de risque, plus que tout autre facteur unique, prédit le comportement du cancer et détermine l'intensité du traitement nécessaire.
Âge de l'enfant au diagnostic : L'âge est un puissant prédicteur. Les nourrissons diagnostiqués avant 12 à 18 mois ont un pronostic bien meilleur, même si le cancer s'est propagé. Le neuroblastome chez les très jeunes enfants a souvent une biologie plus favorable et peut parfois même régresser de lui-même avec un traitement minimal ou sans traitement. Chez les enfants plus âgés, la maladie a tendance à être plus agressive.
Génétique de la tumeur (le gène MYCN) : La signature génétique de la tumeur est cruciale. Le marqueur le plus important est le gène MYCN. Si les cellules tumorales ont des copies supplémentaires de ce gène—une condition appelée amplification du MYCN—le cancer est presque toujours classé comme haut risque. Cette caractéristique génétique agit comme un accélérateur, poussant le cancer à croître et à se propager rapidement, le rendant plus résistant aux thérapies standard.
Stade du cancer et histologie : Le stade du cancer (jusqu'où il s'est propagé) et son apparence au microscope (connue sous le nom d'histologie) sont également des clés. Les tumeurs localisées qui ne se sont pas propagées sont plus faciles à traiter et ont un taux de guérison plus élevé. Les cancers qui se sont métastasés à des sites distants comme les os, le foie ou la moelle osseuse nécessitent un traitement intensif à l'échelle du corps. Une histologie favorable signifie que les cellules apparaissent moins agressives, ce qui indique un meilleur résultat.
Comment le neuroblastome est traité
Avec une classification des risques claire, les médecins peuvent adapter un plan de traitement parfaitement adapté à la maladie de l’enfant[^3]. L'objectif est de fournir suffisamment de thérapie pour atteindre une guérison tout en minimisant les effets secondaires à long terme.
Neuroblastome à faible risque
Pour les enfants présentant une maladie à faible risque, l'approche est souvent douce. Dans de nombreux cas, en particulier pour les nourrissons, le traitement peut consister uniquement en une observation attentive avec des contrôles réguliers, connues sous le nom de "surveillance", car ces tumeurs peuvent rétrécir et disparaître d'elles-mêmes. Si un traitement est nécessaire, une chirurgie pour retirer la tumeur est souvent suffisante. Le pronostic pour ce groupe est excellent, avec des taux de survie bien au-delà de 95 %.
Neuroblastome à risque intermédiaire
Ce groupe nécessite une approche plus active, car les tumeurs sont peu susceptibles de se résoudre sans intervention mais ne sont pas aussi agressives que la maladie à haut risque. Le traitement implique généralement une chimiothérapie modérée pour réduire la tumeur, suivie d'une chirurgie pour l'enlever. La thérapie est soigneusement équilibrée pour contrôler le cancer efficacement. Cette stratégie conduit à des taux de guérison très élevés, généralement entre 90 % et 95 %.
Neuroblastome à haut risque
Le neuroblastome à haut risque présente le plus grand défi et nécessite un plan de traitement complexe en plusieurs étapes qui peut durer plus d'un an. Le parcours est intensif et comprend :
- Chimiothérapie d'induction : Une chimiothérapie forte pour attaquer le cancer dans tout le corps.
- Chirurgie : Pour retirer la tumeur primaire.
- Chimiothérapie à forte dose avec transplantation de cellules souches : Une dose de chimiothérapie extrêmement puissante pour éliminer tout cancer restant, suivie d'une infusion des propres cellules souches précédemment collectées de l'enfant pour reconstruire la moelle osseuse.
- Radiothérapie : Pour cibler le site de la tumeur originale et d'autres zones de maladie.
- Immunothérapie : La phase finale utilise des médicaments qui aident le système immunitaire de l'enfant à trouver et à détruire les dernières cellules cancéreuses.
Bien que cette thérapie agressive ait considérablement amélioré les résultats, le taux de guérison pour la maladie à haut risque est actuellement d'environ 50% à 60%, ce qui en fait l'objectif principal de la recherche en cours.
L'avenir du traitement : thérapies émergentes
Le monde de la recherche sur le neuroblastome est actif et se concentre sur la recherche de traitements meilleurs et plus doux, surtout pour les maladies à haut risque et les récidives. Plusieurs nouvelles approches prometteuses sont explorées dans des essais cliniques.
Thérapies ciblées
Au lieu de la chimiothérapie traditionnelle, qui affecte toutes les cellules à croissance rapide, les chercheurs développent des "médicaments intelligents" qui attaquent les faiblesses spécifiques dans les cellules de neuroblastome. Par exemple, certaines tumeurs récidivantes ont une mutation dans le gène ALK. De nouveaux inhibiteurs de l'ALK peuvent bloquer les signaux provenant de ce gène défectueux, arrêtant la croissance du cancer avec potentiellement moins d'effets secondaires.
Immunothérapies de nouvelle génération
S'appuyant sur le succès de l'immunothérapie actuelle, les scientifiques conçoivent des moyens plus puissants de militariser le système immunitaire d'un enfant. La thérapie CAR T-cell est un exemple de premier plan. Les cellules immunitaires d'un enfant (les cellules T) sont retirées, modifiées génétiquement en laboratoire pour reconnaître les cellules de neuroblastome, puis réinjectées dans le patient. Ces cellules génétiquement modifiées deviennent un "médicament vivant", chassant et détruisant activement le cancer.
Thérapie par radio-isotope
Cette approche astucieuse utilise une molécule que les cellules de neuroblastome absorbent naturellement pour délivrer de la radiation directement au cancer. Dans la thérapie MIBG, une forte dose thérapeutique d'iode radioactif est attachée à la molécule MIBG. Lorsqu'elle est infusée, elle est presque exclusivement absorbée par les cellules de neuroblastome, délivrant une radiation ciblée de l'intérieur tout en épargnant largement les tissus sains. Cela est particulièrement utile pour traiter les maladies étendues dans les os et la moelle osseuse.
