Comprendre le neuroblastome : un guide pour les familles
Le neuroblastome est un cancer pédiatrique rare qui commence dans des formes très précoces de cellules nerveuses appelées neuroblastes. Bien qu'il s'agisse de la tumeur solide la plus courante trouvée en dehors du cerveau chez les enfants, son comportement est souvent imprévisible. Certaines tumeurs peuvent être agressives, croissant et se propageant rapidement, tandis que d'autres croissent lentement. Dans certains cas remarquables, notamment chez les nourrissons, le cancer peut même disparaître de lui-même par un processus appelé régression spontanée.
Ce cancer se développe à partir du système nerveux sympathique, qui contrôle les fonctions corporelles essentielles comme le rythme cardiaque et la pression sanguine. Étant donné que ces cellules nerveuses sont situées dans tout le corps, des tumeurs peuvent apparaître à plusieurs endroits, le plus souvent dans les glandes surrénales au sommet des reins. Elles peuvent également se former dans l'abdomen, la poitrine, le cou ou le pelvis. Le neuroblastome est presque exclusivement une maladie de la petite enfance, avec plus de 90 % des cas diagnostiqués chez des enfants de moins de cinq ans.
Comment le neuroblastome est-il diagnostiqué et classé ?
Une fois le neuroblastome suspecté, les médecins effectuent une série de tests pour confirmer le diagnostic et recueillir des informations cruciales sur la tumeur. Ce processus les aide à classer la maladie en un groupe de risque : faible, intermédiaire ou élevé. Cette classification de risque est le facteur le plus important pour déterminer le meilleur plan de traitement pour un enfant.
Âge au diagnostic
L'âge d'un enfant est un indicateur clé de l'issue. Les nourrissons diagnostiqués avant 18 mois ont souvent un pronostic bien meilleur, même si le cancer s'est propagé. Certains nourrissons présentant un stade spécifique de la maladie (Stade MS), où le cancer s'est seulement propagé à la peau, au foie ou à la moelle osseuse, ont une excellente chance de rétablissement, parfois avec très peu de traitements.
Stade de la tumeur
Le stade du cancer décrit jusqu'où il s'est propagé depuis son emplacement d'origine. Les médecins utilisent des scanners d'imagerie pour déterminer si une tumeur est localisée (contenue dans une zone) ou métastatique (s'étant propagée à des parties éloignées du corps). Une tumeur localisée qui peut être retirée chirurgicalement est associée à un pronostic plus favorable. En revanche, un cancer qui s'est propagé à des sites éloignés comme les os ou la moelle osseuse (Stade M) est considéré comme à risque plus élevé et nécessite une thérapie plus intensive.
Biologie de la tumeur
Au-delà de la localisation, la composition génétique des cellules cancéreuses fournit des indices cruciaux sur la façon dont la tumeur se comportera. L'un des marqueurs génétiques les plus importants est le gène MYCN. Si une tumeur a des copies supplémentaires de ce gène (une condition appelée amplification MYCN), cela signale que le cancer est susceptible d'être très agressif. Un enfant avec une tumeur amplifiée MYCN est automatiquement placé dans la catégorie à haut risque, indépendamment de son âge ou de son stade, et recevra le traitement le plus intensif disponible.
Naviguer dans les options de traitement
Le traitement du neuroblastome est adapté au groupe de risque spécifique de chaque enfant. Une équipe de soins de santé dévouée travaille en étroite collaboration avec la famille pour élaborer un plan qui peut inclure une ou plusieurs des thérapies suivantes.
Chirurgie
Pour de nombreux enfants ayant des tumeurs localisées à faible risque, la chirurgie pour enlever le cancer peut être le seul traitement nécessaire. L'objectif principal est d'enlever autant de la tumeur que possible sans nuire aux organes voisins. Dans les cas à plus haut risque, une chimiothérapie peut être administrée en premier pour réduire la tumeur, rendant la chirurgie suivante plus sûre et plus efficace.
Chimiothérapie
La chimiothérapie utilise des médicaments puissants pour tuer les cellules cancéreuses dans tout le corps. Pour les maladies à risque intermédiaire, elle est souvent utilisée avant la chirurgie pour garantir que la tumeur entière peut être retirée. Dans le neuroblastome à haut risque, la chimiothérapie est une pierre angulaire du traitement, utilisée pour attaquer à la fois la tumeur primaire et toutes les cellules cancéreuses qui se sont propagées ailleurs. Ces médicaments sont généralement administrés par cycles pour donner au corps le temps de se reposer et de récupérer.
Radiothérapie
Ce traitement utilise des faisceaux d'énergie haute pour détruire les cellules cancéreuses qui peuvent rester après la chirurgie et la chimiothérapie. La radiothérapie est le plus souvent utilisée pour le neuroblastome à haut risque afin de traiter le site de la tumeur originale, réduisant ainsi le risque de récurrence du cancer dans cette zone. La thérapie est soigneusement planifiée pour cibler les cellules cancéreuses tout en préservant autant que possible les tissus sains environnants.
Immunothérapie et transplantation de cellules souches
Ces traitements intensifs sont réservés aux enfants atteints de neuroblastome à haut risque. Une transplantation autologue de cellules souches permet aux médecins d'utiliser des doses très élevées de chimiothérapie pour éliminer le cancer. Avant ce traitement, les cellules souches hématopoïétiques de l'enfant sont collectées et stockées. Après la chimiothérapie à haute dose, ces cellules sont retournées dans le corps pour reconstruire la moelle osseuse. L'immunothérapie est ensuite souvent utilisée pour aider le système immunitaire de l'enfant à trouver et détruire toutes les cellules cancéreuses restantes.
Une nouvelle ère dans le traitement
La recherche change rapidement l'avenir des soins du neuroblastome, conduisant à des thérapies plus intelligentes, plus efficaces et plus douces. Cette ère de la médecine de précision offre un nouvel espoir en adaptant les traitements à la biologie unique de la tumeur de chaque enfant.
Thérapie médicamenteuse ciblée
Au lieu de traitements qui affectent toutes les cellules à croissance rapide, les médicaments ciblés se concentrent sur des faiblesses spécifiques à l'intérieur des cellules cancéreuses elles-mêmes. Par exemple, le médicament lorlatinib a montré des résultats significatifs chez les enfants dont les tumeurs sont provoquées par une mutation du gène ALK. Ce médicament, lorsqu'il est associé à la chimiothérapie, a réussi à réduire les tumeurs chez de nombreux patients et est désormais étudié comme traitement de première ligne pour les enfants nouvellement diagnostiqués avec ce marqueur génétique spécifique.
Exploiter le système immunitaire
L'immunothérapie permet au système immunitaire de l'enfant de lutter contre le cancer. Une approche révolutionnaire est la thérapie par cellules T CAR. Dans ce traitement, les cellules immunitaires d'un enfant (cellules T) sont collectées et reconfigurées dans un laboratoire pour reconnaître une protéine appelée GD2, qui se trouve sur les cellules de neuroblastome. Ces cellules renforcées sont ensuite retournées dans le corps pour traquer et détruire le cancer. Des essais préliminaires ont montré un succès remarquable chez les enfants qui avaient épuisé d'autres options.
Couper l'approvisionnement en sang de la tumeur
Les tumeurs nécessitent un approvisionnement en sang pour croître et survivre. Les médicaments anti-angiogéniques fonctionnent en coupant cette ligne d'approvisionnement. Le médicament bevacizumab, par exemple, empêche les tumeurs de former les nouveaux vaisseaux sanguins dont elles ont besoin pour se développer. Les essais cliniques ont montré que l'ajout de bevacizumab à la chimiothérapie standard peut améliorer les taux de réponse au traitement pour certains enfants atteints de neuroblastome à haut risque.
Santé à long terme pour les survivants
Grâce aux traitements modernes, la majorité des enfants atteints de neuroblastome survivent jusqu'à l'âge adulte. Ce succès a déplacé l'accent vers la gestion de la santé à long terme de ces survivants. Les puissantes thérapies qui sauvent des vies peuvent parfois provoquer des effets tardifs, qui sont des problèmes de santé qui apparaissent des mois ou des années après la fin du traitement. Chaque survivant reçoit un Plan de soins de survie personnalisé pour guider le suivi de leur santé continue.
Perte d'audition
Certains médicaments de chimiothérapie peuvent être toxiques pour les structures délicates de l'oreille interne, entraînant potentiellement une perte d'audition. Cet effet peut ne pas être apparent avant la fin du traitement et peut varier de mineur à significatif. Des tests auditifs réguliers avec un audiologiste sont une partie essentielle des soins à long terme pour tout enfant ayant reçu ces médicaments.
Croissance et santé des os
Le traitement du cancer peut interférer avec la croissance naturelle d'un enfant. La radiothérapie, si elle est dirigée vers des zones avec des os en croissance, peut parfois entraîner des problèmes comme la scoliose (une colonne vertébrale courbée) ou une longueur de membre inégale. La chimiothérapie et la radiothérapie peuvent également affecter le système endocrinien, en particulier la glande thyroïde, qui régule la croissance. Une surveillance régulière de la taille, du développement et des niveaux hormonaux est essentielle pour garantir un bien-être à long terme.
Risque de cancers secondaires
Bien que rare, les mêmes thérapies qui guérissent le neuroblastome peuvent légèrement augmenter le risque de développer un cancer différent plus tard dans la vie. La radiothérapie et certains médicaments de chimiothérapie agissent en endommageant l'ADN des cellules cancéreuses, mais cela peut parfois affecter également des cellules saines. C'est une des raisons clés pour lesquelles un suivi à vie est si important, car il permet à l'équipe de soins de santé de surveiller tout nouveau problème et de les aborder le plus tôt possible.
