神经母细胞瘤是一种罕见的儿童癌症，起源于称为神经母细胞的未成熟神经细胞。它最常见于肾上腺，这些腺体位于肾脏的顶部，但也可以始于颈部、胸部、腹部或盆腔的神经组织。此癌症主要影响婴儿和非常幼小的儿童，大多数病例在五岁之前确诊。神经母细胞瘤的行为差异很大；在某些婴儿中，肿瘤可能会自愈，而在其他儿童中，它可能是一种迅速扩散到身体其他部位的侵袭性疾病。了解死亡率对家庭和医疗提供者至关重要，因为它有助于确定预后并指导复杂的治疗决策。
在讨论神经母细胞瘤的结果时，医疗专业人员通常引用生存率而不是死亡率。最常用的统计数据是五年相对生存率，它表示神经母细胞瘤儿童在确诊五年后仍然存活的百分比，与普通人群中的儿童相比。重要的是要记住，这是基于大量患者的数据的平均值，无法预测任何个别儿童的情况。神经母细胞瘤的预后不是一个单一的数字；相反，它高度依赖于将患者分类为风险组的分类系统。这种分层至关重要，基于几个关键因素：
- 诊断时的年龄，因为18个月以下的婴儿通常前景更好。
- 癌症的分期，描述肿瘤的生长程度以及是否已扩散（转移）到身体远处的部位，如骨髓、骨头、肝脏或淋巴结。
- 肿瘤的生物学，包括特定的遗传特征，如MYCN基因的扩增，这与更具侵袭性的癌症生长相关。
神经母细胞瘤的五年生存率在不同风险组之间差异巨大。对于低风险组儿童——通常是那些很小、肿瘤小而局限且生物学特征良好的患者，预后极佳，生存率超过95%。该组的治疗可能较少，而且有时仅涉及手术或甚至仔细观察。中风险组儿童的生存率范围为90%至95%；这些患者通常需要更多的治疗，包括化疗和手术，但仍然具有非常好的预后。最大挑战在于高风险组，其中大多数较大的儿童、那些具有广泛转移性疾病的儿童，或那些肿瘤具有不良生物标记（如MYCN扩增）的儿童。尽管接受了最强度和多方面的治疗——通常包括高剂量化疗、手术、放疗、干细胞移植和免疫治疗——高风险神经母细胞瘤的五年生存率约为50%至60%。这意味着不幸的是，这个特定群体的死亡率仍然很高。正是在这个高风险类别中，临床试验和研究最为集中，持续寻求新的治疗方法以改善这些几率并为家庭提供更多希望。
成年神经母细胞瘤患者的预期寿命是多长？
虽然神经母细胞瘤在成年人中很少见，因此有关预期寿命的数据不如儿童丰富，但该疾病通常呈现出更缓慢的进展或生长过程。尽管如此，成年人通常预后较差，这通常是由于对治疗小儿患者所用的侵袭性疗法的耐受性较低，以及其他健康问题的存在。来自SEER登记处的数据表明，18至60岁成人的五年疾病特异性生存率约为33%。然而，预后在很大程度上依赖于诊断时癌症的分期；一项回顾性研究发现，尽管局限性（I-II期）疾病的成年人五年生存率为83%，但在晚期（III-IV期）疾病中，这一比率降至28%。
能否战胜4期神经母细胞瘤？
虽然4期高风险神经母细胞瘤是侵袭性且历史上难以治疗的癌症，但显著的进展使生存变得越来越可能。如今，肿瘤学家利用多种策略相结合的方式，同时进行强化化疗、手术、放疗和免疫治疗。一个重大的突破是最近FDA批准的二氟甲基鸟氨酸（DFMO），以IWILFIN的名义出售，这是一种专门设计用于在初始治疗完成后靶向顽固癌症干细胞以防止复发的维持治疗。成功案例，比如威尔·莱西的故事，他在经历复发后，现在是一名健康的大学生，强有力地证明了，采用这些创新策略，战胜这种侵袭性神经母细胞瘤的可能性正越来越大。
神经母细胞瘤的进展速度有多快？
神经母细胞瘤的进展速度差异很大，并依赖于肿瘤的具体生物特征。某些神经母细胞瘤，特别是在婴儿中，可能生长非常缓慢，甚至在没有任何治疗的情况下自发消退。相比之下，其他形式的疾病，特别是被分类为高风险的，具有高度侵袭性，可能迅速进展，通常在诊断时已扩散到身体的其他部位。关键的遗传因素，如MYCN原癌基因的扩增，与这种快速进展和较差的预后密切相关。因此，神经母细胞瘤的行为可能从缓慢生长、局部肿瘤到迅速转移性癌症差异很大。
MYCN成人中神经母细胞瘤有多罕见？
虽然神经母细胞瘤是儿童最常见的颅外实质肿瘤，但在成年人中的诊断极为罕见。估计每年每1000万人中仅有约1例。总体而言，成年人发病的神经母细胞瘤被认为占所有病例的不到5%，因为绝大多数患者——超过90%——在五岁之前就被确诊。为了说明这种罕见性，一项对监测、流行病学和最终结果（SEER）数据库的分析发现，20岁及以上的患者在近30年期间的所有神经母细胞瘤病例中仅占6.1%。
神经母细胞瘤转移到哪里？
当神经母细胞瘤扩散或转移时，它从原始肿瘤部位移动到身体的远处部位。在婴儿和儿童中，神经母细胞瘤最常见于淋巴结、骨头、骨髓、肝脏和皮肤转移。一个特殊的转移类别，称为MS期，影响18个月以下的儿童，通常仅限于皮肤、肝脏和/或骨髓。尽管不太常见，癌症也可以扩散到肺和大脑，在青少年患者中更常见。扩散的程度是医生用来确定癌症分期和最合适治疗方案的关键因素。
